Zaloga QURE se je povečala, potem ko je FDA odobrila svoje najdražje zdravilo doslej

Uprava za hrano in zdravila je pravkar odobrila svoje najdražje zdravilo doslej – gensko terapijo za hemofilijo B Podjetja Carlisle (CSL) in UniQure (QURE) — in delnica QURE je v sredo poskočila.

X

Medtem, BioMarin (BMRN) delnice so izbruhnile, potem ko je FDA sporočila, da ne bo imela sestanka svetovalnega odbora za razpravo o svojem genskem zdravljenju za hemofilijo A. Ti svetovalci dajejo nezavezujoča priporočila FDA po razpravi o koristih in tveganjih poskusnih zdravil. BioMarin Roctavian je že odobren v Evropi.

On današnja borza, je delnica QURE poskočila za 14.6 % na 26.36. To je podaljšalo rast delnic s 7.1-odstotnega porasta v torek. Delnice so dosegle vrh a nakupna točka pri 25.91 izven konsolidacije, po MarketSmith.com.

Delnica BioMarin je poskočila za 7.3 % na 97.79. To je potisnilo delnico BioMarin, da je izstopila iz a osnova z dvojnim dnom z vstopom pri 92.86.

Zaloga QURE: cena je nad pričakovanji

Infuzija zdravila UniQure je odobrena za bolnike s hemofilijo B, ki so trenutno na preventivnem režimu, imenovanem terapija s faktorjem IX, ali ki imajo v preteklosti potencialno smrtonosne krvavitve ali resne krvavitve. Carlisle in UniQure upata, da je zdravilo zdravilo za enkratno ceno 3.5 milijona dolarjev.

Analitiki pravijo, da je odobritev najboljši možni scenarij za UniQure, podjetje, ki je prvotno razvilo Hemgenix, preden je v poznejših fazah sodelovalo s Carlisle. Oznaka ne omejuje terapije na določeno skupino bolnikov ali vključuje opozorilo o »črni škatli«.

"Glede na negotovost glede odobritev genske terapije za hemofilijo in previdnost vlagateljev menimo, da je to velika pozitivna stvar za UniQure in ključno zmanjšanje tveganja za zgodbo," je v poročilu v sredo dejala analitičarka UBS Eliana Merle.

Cena 3.5 milijona dolarjev je višja od priporočila Inštituta za klinični in ekonomski pregled. Neprofitna organizacija je povedala največ genske terapije za hemofilijo bi bil stroškovno učinkovit pri 2.5 milijona dolarjev. Poročilo je na podlagi pripomb vodilnih preučilo cene med 2 in 3 milijoni dolarjev.

Analitik SVB Securities Joseph Schwartz je dejal, da je cena, ki je višja od pričakovane, verjetno odgovorna za majhno populacijo bolnikov s hemofilijo B. Kljub temu meni, da je odobritev pozitivna za bolnike s pogostimi krvavitvami in potrebo po "obremenjujočem profilaktičnem zdravljenju".

Bolnike bodo spremljali tri ure po infuziji zdravila Hemgenix. Nato jih bodo morali tri mesece tedensko spremljati, da bi opazovali morebitne zaplete z jetri. Schwartz ugotavlja, da se preventivno zdravljenje s faktorjem IX običajno daje tedensko.

"Verjamemo, da so te zahteve glede spremljanja smiselne in se bodo dolgo časa obravnavale kot vredna žrtev za verjetno liberalizacijo faktorske terapije, krvavitev in poškodb sklepov," je dejal v poročilu.

Ima boljšo oceno na delnici QURE.

Druga prizadevanja UniQure na področju genske terapije

V skladu s pogoji pogodbe bo Carlisle odgovoren za komercializacijo Hemgenixa. V zameno bo UniQure prejel do 1.5 milijarde dolarjev dodatnih mejnikov in licenčnine za prodajo v srednjem in nizkem 20-odstotnem obsegu. UniQure ima tudi proizvodne pravice.

"Odobritev vidimo kot ključni dogodek za zmanjšanje tveganja za prihodnji potencial denarnega toka UniQure," je dejal Schwartz. "Menimo tudi, da je to dober znak za možnost odobritve BioMarinovega Roctaviana pri hemofiliji A."

Odobritev verjetno tudi daje verodostojnost prizadevanjem UniQure na drugih področjih genske terapije. Vlagatelji so verjetno bolj previdni glede dela podjetja pri Huntingtonovi bolezni. Trije od 14 bolnikov v študiji UniQure so imeli resne stranske učinke.

»Ugotavljamo, da je posodobitev faze 1 in faze 2 še vedno predvidena za drugo četrtletje leta 2023 in bi lahko bila informativni katalizator za program s prvimi podatki o funkcionalnih (ciljih),« je dejal Merle, analitik UBS.

Ima oceno za nakup delnice QURE in je dvignila ciljno ceno na 42 s 40.

Sledite Allison Gatlin na Twitterju na naslovu @IBD_AGatlin.

LAHKO TUDI:

Medtronic zaradi četrtletnega zamika dosegel dveletno najnižjo vrednost - vendar analitiki iščejo svetle točke

Oglejte si, zakaj Gileadov posel z rakom poganja delnice do vročine

Pridobite pravočasno opozorila za nakup in prodajo z lestvico IBD

Zaloge za nakup in ogled: Najboljše IPO-je, velike in male kapice, rastne zaloge

Poiščite najboljše dolgoročne naložbe z dolgoročnimi voditelji IBD