Odbor FDA glasuje proti zdravljenju raka Eli Lilly zaradi zaskrbljujočih preskušanj, ki so potekala samo na Kitajskem

Odbor za hrano in zdravila je v četrtek priporočil popolno odobritev zdravljenja pljučnega raka, ki sta ga razvila Innovent Biologics in Eli Lilly, zaradi pomislekov, da je bilo klinično preskušanje izvedeno izključno na Kitajskem pri udeležencih, ki niso bili tako raznoliki kot prebivalstvo ZDA.  

Svetovalni odbor za onkološka zdravila FDA je s 14 glasovi proti 1 dejal, da bi morala podjetja izvesti dodatna klinična preskušanja, ki odražajo bolnike v ZDA, preden dobijo končno odobritev. Zdravljenje z monoklonskimi protitelesi, sintilimab, zdravi odrasle z nedrobnoceličnim pljučnim rakom v kombinaciji s kemoterapijo.  

Člani odbora FDA so povedali, da poskusna populacija večinoma azijskih moških ne predstavlja raznolikosti ameriških bolnikov, zaradi česar je težko ugotoviti, ali bodo rezultati tukaj obdržali.

Bolniki, ki zbolijo za pljučnim rakom v ZDA, so enakomerno razdeljeni po spolih in imajo raznoliko etnično poreklo. Bolniki v študiji so bili tudi mlajši in manj je bilo sedanjih ali nekdanjih kadilcev v primerjavi z ljudmi, ki imajo pljučni rak v ZDA.

"V času, ko FDA in industrija poskušata povečati raznolikost kliničnih preskušanj, da bi zagotovili, da so reprezentativni za populacijo bolnikov, ki se zdravijo, ni smiselno premikati se v nasprotni smeri s to aplikacijo," je dejal David Mitchell, odbor in ustanovitelj Patients for Affordable Drugs.   

Dr. Richard Pazdur, direktor Onkološkega centra odličnosti FDA, je poudaril pomen izvajanja kliničnih preskušanj v več državah, da se zagotovi, da odražajo rasno raznolikost. Dejal je, da cilj ni izključiti Kitajske, ampak jo vključiti v mednarodno področje razvoja drog.

"Prijave posameznih držav so korak nazaj pri doseganju rasne raznolikosti, ki jo potrebujemo v Združenih državah," je dejal Pazdur.

Dr. Lana Shiu, vodja regulativnih zadev pri Innoventu, je dejala, da se sintilimab dobro prenaša in je pokazal pomembno korist za bolnike pri več vrstah tumorjev. Dr. David Ferry, vodja onkološke medicinske strategije pri Eli Lilly, je dejal, da rasa in telesna teža nimata pomembnega vpliva na učinkovitost sintilimaba.

Člani odbora so tudi povedali, da preskušanje ni izpolnilo standardov FDA za informirano soglasje, ker ni izrecno določalo zdravljenja z odobrenimi terapijami ali sodelovanje v alternativnih študijah.

"Čeprav je integriteta podatkov izjemnega pomena v kliničnih raziskavah, je moralna integriteta pomembnejša," je dejal dr. Ravi Madan, klinični direktor na Nacionalnem inštitutu za raka. Madan je dejal, da obrazec za informirano soglasje med sojenjem ni bil posodobljen, kot je bilo potrebno.

Podjetja se tudi v celotnem kliničnem preskušanju niso posvetovala s FDA. Študija se je začela avgusta 2018, vendar FDA ni bila obveščena šele aprila 2020, ko so podjetja predložila svoje rezultate in povedala, da nameravajo zaprositi za odobritev. 

»Razočaran sem, ko slišim, da je prišlo do pomanjkanja sodelovanja med prijaviteljem in sponzorjem že na začetku načrtovanja preskušanja,« je dr. Jorge Garcia, specialist za raka. "Rad bi verjel, da če bi bili ti sestanki, verjetno ne bi imeli tega pogovora."

Dr. Harpreet Singh, direktor Urada za onkološke bolezni pri FDA, je dejal, da so preiskovalci agencije med preskušanjem pregledali dve mesti in ugotovili premajhno poročanje o neželenih dogodkih. Singh je dejal, da je bilo preskuševalno osebje poučeno o pomenu dobrega vodenja evidenc za preprečevanje prihodnjih težav.

Dr. Jorge Nieva se je med glasovanjem odklonil, češ da zdravilo deluje in zagotavlja vrednost bolnikom v primerjavi s samo kemoterapijo. Nieva je dejala, da čeprav so na trgu druga zdravila za pljučni rak, bi odobritev več pomagala znižati cene in izboljšati dostop za več bolnikov.

"Nimamo dokazov, da so predstavljeni podatki nezanesljivi, sintetični ali kako drugače goljufivi," je Nieva, specialistka za raka in profesorica na Keck School Medicine na Univerzi v Južni Kaliforniji. »Imamo ustrezne inšpekcijske preglede FDA, ki niso bili ovirani. Če bi bilo potrebnih več inšpekcijskih pregledov, se pričakuje, da bi jih FDA opravila," je dejal.