Crispr Therapeutics: Vloga FDA za gensko terapijo srpastih celic je skoraj končana

Odobritev za prebojno zdravljenje anemije srpastih celic je treba vložiti do marca,


Crispr terapevtika


dejal, s čimer je poudaril vodilni položaj podjetja na konkurenčnem področju medicinskih raziskav in sprožil povečanje delnic.

Če je odobreno, zdravljenje exa-cel podjetja Crispr (oznaka: CRSP) in njegovega partnerja


Vertex Pharmaceuticals


(VRTX) bi bila prva terapija, ki se trži v ZDA in temelji na Crispr-a Nobelova tehnologija ki prepisuje napačne gene. Bolniki, ki so prejeli enkratno zdravljenje v kliničnih preskušanjih, so ostali brez motnja rdečih krvnih celicmučne simptome.