To zagonsko podjetje za proizvodnjo matičnih celic je pravkar zbralo vojno skrinjo v vrednosti 80 milijonov dolarjev za revolucijo medicine

Danes je Cellino Biotech, podjetje za proizvodnjo avtonomnih celičnih terapij, objavilo krog financiranja serije A v vrednosti 80 milijonov dolarjev, ki ga vodi Leaps by Bayer, skupaj z 8VC, Humboldtovim skladom in novimi vlagatelji, vključno s Felicis Ventures in Khosla Ventures, ki bi lahko rešil težavo pri zadrževanju biotehnologije. industrija nazaj. Cellino načrtuje razširitev dostopa do terapij, ki temeljijo na izvornih celicah, s ciljem, da bi leta 2025 zgradili prvo avtonomno livarno človeških celic.

Če želite razumeti, zakaj je to pomembno, morate pogledati zgodovino razvoja zdravil. V zadnjih 20 letih se je razvoj zdravil premaknil od izdelave majhnih molekul in kemikalij, kot je aspirin, ki lahko vplivajo na biologijo, k biološkim snovem, kot so beljakovine, protitelesa in nazadnje cepiva RNA. Naslednja meja razvoja je uporaba načrtovanih človeških celic kot samih zdravil.

Pionirji inženirskih matičnih celic  

Pred šestimi leti se je Leaps by Bayer, naložbena veja nemškega farmacevtskega giganta Bayer AG, odločil tvegati pri majhnem startupu, ki je pionir, za kar so verjeli, da bi lahko bila transformativna tehnologija za zdravje ljudi. Leaps by Bayer je bil eden od vlagateljev, ki je dal veliko stavo na podjetje BlueRock Therapeutics s financiranjem serije A v višini 225 milijonov dolarjev, ki je bila takrat največja serija A, ki je bila kdaj narejena v biotehnologiji. 

Kakšna je bila tehnologija, ki je Leaps by Bayer navdihnila za tako veliko naložbo v letu 2016? To je bila sposobnost oblikovanja človeških izvornih celic, ki bi lahko zdravile številne bolezni. Šest let pozneje BlueRock Therapeutics izvaja klinično preskušanje prve faze za zdravljenje bolnikov z napredovalo Parkinsonovo boleznijo z uporabo nevronov, pridobljenih iz matičnih celic.   

Kljub temu izjemnemu napredku in novim podjetjem, ki vstopajo na trg, napredek še vedno nekaj zavira. Gre za zmožnost zanesljive izdelave dovolj izvornih celic za izpolnjevanje naraščajočih potreb po raziskavah in industriji.

Prihodnost inženirske celične terapije  

Predstavljajte si, da lahko odstranite svoje celice, imenovane avtologna terapija, in jih oblikujete za boj proti raku. Nato celice vrnete v svoje telo za boj proti raku. Ena od prednosti uporabe lastnih celic s to terapijo je, da je manj verjetno, da jih bo vaš imunski sistem napadel. Ali pa si predstavljajte, da bi lahko vzeli celice nekoga drugega, ki se imenuje alogenska terapija, in jih izdelali za izvajanje določene funkcije, preden jih vbrizgate v bolnike. 

Avtologna in alogenska terapija sta prihodnost razvoja zdravil. Ko je Leaps by Bayer investiral v BlueRock Therapeutics, je to povzročilo prvo motnjo v industriji. "Bayerjevi skoki so bili pionirji, ki so začeli to industrijo v zgodnjih dneh," pravi Saklayen. 

Zdaj Leaps by Bayer vodi še eno motnjo v industriji, a tokrat je osredotočen na odpravljanje velikega ozkega grla. "Ozko grlo inženiringa matičnih celic se je zgodilo, ker je bil celoten postopek ročni in zelo zapleten," pravi Saklayen. »Ponavadi je vključevalo znanstvenika, ki je sedel na klopi in gledal te celice z očmi in nato odločal o tem, katere celice so dobre ali slabe. Nato bi znanstveniki šli in poskušali odstraniti slabe celice s konico pipete.

Prek Cellina bo imela industrija zanesljivo izdelane izvorne celice v velikem obsegu. Cellino uporablja strojno učenje, umetno inteligenco (AI) in lasersko tehnologijo za avtomatizacijo proizvodnje celične terapije. Celice so ustvarjene v formatu zaprte kasete, ki omogoča vzporedno obdelavo na tisoče vzorcev pacientov v enem samem objektu. Končni rezultat, te kasete človeških celic, je mogoče uporabiti za zdravljenje bolnikov. 

»Naša vizija je zgraditi livarno Cellino. Predvidevam, da bo videti podobno kot strežniška soba. Toda vsaka polica ima kaseto celic, ki se proizvajajo na avtonomen način,« pravi Nabiha Saklayen, izvršna direktorica in soustanoviteljica Cellina.

»Poslanstvo Leaps by Bayer je vlaganje v tehnologije za spreminjanje paradigme, ki zagotavljajo dolgoročne odgovore na nekatere od največjih izzivov današnjega časa,« je povedal Juergen Eckhardt, MD, vodja Bayerjeve družbe Leaps. "Verjamemo, da je proizvodnja, ki temelji na umetni inteligenci, naslednja pomembna točka preloma k industrializaciji celičnih terapij, ki so nedvomno ena od ključnih tehnologij za napredovanje biotehnologije od zdravljenja k preprečevanju ali odpravljanju bolezni. Cellinova resnično transformativna tehnologija za avtonomno proizvodnjo terapij, ki temeljijo na matičnih celicah, se natančno ujema z našo ambicijo regeneracije izgubljene funkcije tkiva za milijone bolnikov.”

Potencial zdravil, pridobljenih iz matičnih celic, je ogromen pri številnih aplikacijah, vključno z zdravljenjem Parkinsonove bolezni, sladkorne bolezni in bolezni srca. To je meja razvoja zdravil, ki je pripravljena spremeniti industrijo.

Hvala Lana Bandoim za dodatne raziskave in poročanje v tem članku. Sem ustanovitelj SynBioBeta in nekatera podjetja, o katerih pišem, vključno z Leaps by Bayer, so sponzorji Konferenca SynBioBeta in tedenski prebav.