Evo zakaj je SpringWorks Therapeutics poskočil za 20 %

SpringWorks Therapeutics Inc. (NASDAQ: SWTX) delnice so poskočile za 20 %, potem ko se je družba v klinični fazi osredotočila na zdravljenje raka, ki spreminja življenje, in redke bolezni je objavila spodbudne rezultate svoje študije DeFi. Preskušanje je bilo s placebom nadzorovana, dvojno slepa študija tretje faze, ki je ocenjevala varnost, prenašanje in učinkovitost eksperimentalnega peroralnega zaviralca gama-sekretaze, Nirogacestata, pri zdravljenju napredujočih dezmoidnih tumorjev.

Springworks objavlja podatke o študiji DeFi.

Izvršni direktor Saqib Islam je dejal:

Iščete hitre novice, nasvete in tržne analize?

Danes se prijavite za glasilo Invezz.

Desmoidni tumorji so agresivni tumorji mehkih tkiv, ki lahko povzročijo resne negativne posledice za bolnike, vključno z dolgotrajno bolečino, iznakaženjem in amputacijo. V redkih primerih, ko so prizadeti vitalni organi, so lahko tudi dezmoidni tumorji življenjsko nevarni.

Primarni cilj preskušanja DeFi je bilo izboljšano preživetje brez napredovanja bolezni (PFS), pri čemer je nirogacestat pokazal statistično pomembno izboljšanje v primerjavi s kontrolo, s 71 % zmanjšanjem verjetnosti napredovanja bolezni. Poleg tega je preskušanje doseglo vse kritične sekundarne cilje, pri čemer je nirogacestat pokazal statistično pomembne izboljšave rezultatov, o katerih poročajo bolniki, in objektivne stopnje odziva v primerjavi s placebom.

Nirogacestat se je bolje prenašal in je imel dober profil stranskih učinkov. Vendar pa je večji odstotek žensk v rodni dobi imel simptome, povezane z disfunkcijo jajčnikov. Drugi neželeni učinki so bili večinoma v skladu s tistimi, o katerih so poročali sprva.

Več podatkov iz študije DeFi se pričakuje v drugi polovici leta 2

 Več podatkov je načrtovano za izmenjavo na medicinski konferenci, SpringWorks pa pričakuje, da bo v drugi polovici leta 2 vložil vlogo za novo zdravilo (NDA) na Upravi za hrano in zdravila. Islam je zaključil:

Današnja objava predstavlja pomemben mejnik pri našem cilju, da prvo odobreno terapijo ponudimo skupnosti dezmoidnih tumorjev. Veselimo se, da bomo podatke o poskusih DeFi delili s FDA in predstavili podrobne rezultate študije na medicinskem srečanju pozneje v tem letu.

 FDA je Nirogacestat označila kot zdravilo sirota za zdravljenje dezmoidnih tumorjev, medtem ko je Evropska komisija podelila oznako zdravila sirota za zdravljenje sarkoma mehkih tkiv. zdravilo je bilo izdano tudi z oznakami hitre in prebojne terapije za zdravljenje bolnikov s persistentnimi, neresektabilnimi, refraktornimi ali ponavljajočimi se globokimi fibromatozami ali dezmoidnimi tumorji.